Право на здоровье
@right_to_health
Право на здоровье
Обсуждение включения в перечень ЖНВЛП трех препаратов для лечения орфанного заболевания пароксизмальная ночная гемоглобинурия: равулизумаб («Ултомирис» от Alexion Europe SAS), даникопан («Апварди» от Alexion Europe SAS) и иптакопан («Фабхальта» от Novartis)
Равулизумаб: в НМИЦ гематологии отмечают пролонгированное действие и эффективность препарата там, где неэффективен препарат сравнения, экулизумаб, применяется у детей и пациентов с затрудненным венозным доступом. Подчеркивают, что количество пациентов очень ограничено — 10-20% больных с ПНГ. Еще одно рассматриваемое показание препарата — тяжёлое нервно-мышечное заболевание генерализованная миастения гравис, третья линия лечения. Специалисты-неврологи — за включение, подчеркивают высокую эффективность. Целевая аудитория — порядка 1000 человек.
Даникопан, применяется в качестве дополнительной терапии к равулизумабу или экулизумабу при сохраняющейся гемолитической анемии: В НМИЦ гематологии — за, отмечают высокую эффективность. Индивидуализация терапии.
Иптакопан, применяется для стабилизации и нормализации уровня гемоглобина у пациентов с ПНГ: в НМИЦ гематологии — за, подчеркивают высокую эффективность и уникальность этой терапевтической опции, это таблетированная форма, которая даёт пациентам возможность жить без трансфузий.
В НМИЦ гематологии подчеркивают, что эти опции есть в проекте КР с узко прописанными показаниями.
В дискуссии по равулизумабу в ФАС, тем не менее, как и накануне, начали говорить о рисках расширения назначений врачами орфанных препаратов и последующем увеличении бюджетных затрат, так как это дорогостоящие препараты. И что даже если в КР «узко прописана и максимально очерчена» популяция, то нет инструментов, которые бы эти ограничения поддерживали, что бы ни говорили эксперты («кого мы обманываем?») — нет возможности включения в перечень препарата для определенной когорты. В Минпромторге высказались по поводу длительной защиты равулизумаба (патент до 2038 года) и вслед за ФАС тоже стали говорить о «неограниченном количестве пациентов» и «разрывах бюджета». В ответ производитель и НМИЦ гематологии говорят о нишевом применении препарата.
Во время обсуждения равулизумаба и подсчетов стоимости курсов лечения по разным показаниям в Минздраве сообщили о новой цене экулизумаба. Экулизумаб производят российские производители «Генериум» и Biocad. Минздрав заявил, что в ведомство поступило письмо от «неназванной российской компании» с существенным снижением стоимости. При этом эксперты и производитель подчеркивали, что сравнивать эти препараты не совсем корректно. AstraZeneca предложила еще скидку — снижение до 160000 рублей за упаковку. Началась дискуссия в связи с длительными пересчетами — в Минздраве заявили, что «мы не на рынке». После дискуссии AstraZeneca снизила цену еще до 142000. По ряду схем и показаний равулизумаб оказался дешевле.
После этого выступила компания «Генериум» и сообщила о большом снижении цены на свой экулизумаб. Представитель AstraZeneca Виталий Дембровский в ответ заявил, что надеется, что все обещания по поводу цен со стороны российских производителей (из его слов следовало, что предложение о снижении цены было и со стороны Biocad) сбудутся, потому что «этого так и не произошло ранее» (см. историю рассмотрения препарата в 2024 году, равулизумабу уже отказывали из-за предложения более низкой цены со стороны росс. производителя — все это было после первоначального одобрения). И что если зарубежный препарат не будет включен, то цены останутся такими же высокими, а это бюджетные потери. В «Генериуме» еще пообещали снизить цену.
UPD: В Biocad в сентябре «Праву на здоровье» заявили, что не направляли письмо в Минздрав с предложением для этого заседания.
Продолжение
Комиссия рассматривает второй препарат — иптакопан («Фабхальта» от Novartis)Он уже рассматривался на прошлогодней августовской комиссии. Это единственный пероральный таблетированный препарат, который применяется для стабилизации и нормализации уровня гемоглобина у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией при наличии внутриклеточного гемолиза. Нет издержек на введение в стационаре. По словам заведующей отделением гематологии Елены Лукиной, речь о четко очерченной группе, критерии прописаны в КР. В Минздраве же указывают, что в инструкции эта группа четко не очерчена.
В Novartis снижают цену с 1 000 050 рублей за упаковку до1 000 035, это минимальная цена в мире.
В ФАС, как и в прошлый раз, спросили об идущих КИ по новым потенциальным показаниям препарата в Европе и США. В компании заявили, что планов по регистрации новых показаний в России нет. Пациентские сообщества настаивают, что препарат нужно включить.
По итогам голосования комиссия в очередной раз выступила ПРОТИВ включения в перечень ЖНВЛП (единогласно).
🤬 4
🥴 3
11 912
Обсуждение 0
Обсуждение не доступно в веб-версии. Чтобы написать комментарий, перейдите в приложение Telegram.
Обсудить в Telegram