Трагичная и тревожная новость. Гибель ребенка в результате применения экспериментального медицинского препарата, а затем еще и сокрытие этого факта от остальных ученых в течение года. Препарат похож по механизму действия на знаменитый Золгенсма, но сложнее и опаснее.

В марте 2025 года в больнице Синьхуа медицинского факультета Шанхайского университета Цзяотун провели терапевтическое генное редактирование нейронов мозга девочки шести лет. У нее был синдром Снейдерса Блока — Кампо — генетическое заболевание, вызывающее отставание в развитии. Вмешательство проводилось официально, в рамках клинического исследования, и при этом частично финансировалось семьей девочки. Деньги были возвращены, когда ребенок умер. Однако организаторы не сделали официального объявления о смерти и удалили информацию о неудачном КИ из своей статьи, отправленной в Nature, оставив только описание экспериментов на животных. Теперь стало известно, что и в опытах на обезьянах были серьезные сигналы о потенциальной опасности терапии.

На мой взгляд, эта история поучительна, она отрезвляет и показывает границы возможностей современной медицинской науки, а также важность контроля за учеными, фактологического и этического. Наверняка многие увидят в этой истории лишние поводы относиться с подозрением к бигфарме, особенно после недавнего нашумевшего скандала с Авакопаном @LanceBio398. Но я предпочитаю видеть во всем этом обычные человеческие ошибки и пороки, а не заговор и злой умысел (бритва Хэнлона редко подводит).

Отличная статься с разбором смерти китайской девочки от экспериментального препарата тут: https://pcr.news/novosti/shestiletnyaya-devochka-umerla-posle-eksperimentalnoy-gennoy-terapii/ Гиперссылки в статье также очень интересны.