Новейшая генная терапия победит тысячи генетических заболеваний

Группа учёных из Гарвардского университета нашла способ исправить ошибку ДНК, порождающую широкий спектр редких наследственных заболеваний. Для этого они используют инструмент PERT, напрямую борющийся с мутациями и позволяющий клеткам производить белки в полном объёме.

Как это работает:

Белки — основные строительные блоки тканей и органов и отвечают за сложные биологические функции, от регуляции иммунных реакций до переваривания пищи.

Клеточная «фабрика» молекул функционирует до тех пор, пока генетическая мутация не нарушает процесс, останавливая синтез белка.

Новая терапия «прайм-редактирования» напрямую действует на клетки таким образом, чтобы они устраняли соответствующую мутацию.

Испытания этого метода показали высокие результаты — при скрининге более 14 тыс. мутировавших стоп-кодонов редактор генов обходил мутации примерно в 70% случаев.

Но хотя результаты многообещающие, изменение генетических мутаций может оказаться нестабильным, поэтому сейчас учёные гонятся не за универсальностью, а за концентрацией на конкретных целях.

Медкарта